一种新的基因治疗办法科学家将天然细胞进程转化为药物传递体系

科学家们现已开发了一种新的基因医治技能，将人类细胞转化为很多出产充溢遗传物质的细小纳米粒子，具有反转疾病进程的潜力。

尽管这项研讨是作为概念的证明，但该试验疗法减缓了肿瘤的成长，延长了小鼠胶质瘤的存活时刻，而胶质瘤占人类恶性肿瘤的80%左右。

这项技能利用了外显子，即细胞开释出来的充溢液体的囊，作为与其他细胞交流的一种办法。

尽管作为医治资料的生物友爱型载体，外显子渐渐的变多--因为它们许多，并且它们不会引起免疫反响--基因医治的窍门是找到一种办法，使那些相对大型的基因指令能够在它们的小身体内以一种具有医治效果的规划来习惯。

这一新办法依赖于专利技能，该技能促进捐献的人类细胞，如成人干细胞，吐出数百万外显子，经过搜集和纯化后，这些细胞作为含有药物的纳米载体发挥效果。当他们被注射到血液中时，他们知道在身体中的什么当地找到他们的方针--即使是在大脑中。

俄亥俄州立大学化学和生物分子工程学荣誉教授L·詹姆斯·李(L.James Lee)说，“把它们幻想成圣诞礼物：礼物就在一个包装好的容器里，里边现已付了邮资，预备好了。”

他们是不断给予的礼物，李指出：“这是一种天然母亲诱导的医治纳米粒子。”

这项研讨今日(12月16日)宣布在杂志上。天然生物医学工程.

2017年，李和他的搭档们在一项被称为安排纳米转染(TNT)的再生医学发现的音讯中掀起了波涛。这项技能运用一种根据纳米技能的芯片直接将生物物质运送到皮肤，这种效果能够将成人细胞转化为任何类型的细胞，在患者体内进行及时有用的医治。

经过深入研讨TNT成功背面的机制，李试验室的科学家们发现，外胚体是将再生物质传递到皮肤外表之下的安排的隐秘。

这项研讨将这项技能使用于榜首作者杨兆刚(音译)，他曾是俄亥俄州立大学的博士后研讨员，现供职于德克萨斯大学西南医学中心，名为细胞纳米化。

科学家们将大约100万捐献的细胞(如从人体脂肪中搜集的间充质细胞)放置在纳米工程硅片上，并利用电影响将组成的dna注入供体细胞。因为这种dna的强力喂食，正如李所描绘的那样，细胞需求排出不必要的物质，作为dna转录信使rna的一部分，并修正细胞膜上的洞。

李说：“他们用一块石头杀死了两只鸟：他们把走漏到细胞膜上的东西处理掉，然后把废物倒出来。”“他们扔出去的废物袋是外胚层，从牢房里排出的是咱们的药。”

电影响在细胞开释的很多外显子中增加了上千倍的医治基因，这标明该技能具有可扩展性，足以出产足够多的纳米粒子用于人类。

当然，任何基因医治都必须知道哪些基因需求传递才干处理医学问题。在这项工作中，研讨人员挑选经过传递一种叫做pten的抑癌基因来测验胶质瘤脑肿瘤的成果。封闭这种按捺效果的PTEN骤变能够使癌细胞不受按捺地成长。

关于俄亥俄州立大学高分子生物医学设备可付出纳米工程中心的创始人Lee来说，出产这种基因是很简单的。给供体细胞的组成dna力被复制到一个由信使rna组成的新分子中，该分子包含发生特定蛋白质所需的指令。每个包含信使RNA的外囊泡被转化成一个纳米粒子，便于运送，无需忧虑血脑屏障。

俄亥俄州归纳癌症中心的成员Lee说：“这样做的优点是没有毒性，也没有引起免疫反响。”“外胚层简直无处不在，包含经过血脑屏障。大多数药物不能进入大脑。”

“咱们不想让外胚层进入过错的当地。它们的编程不只是为了杀死癌细胞，并且是为了知道去哪里找到癌细胞。你不想杀死好人。”

在小鼠身上进行的测验标明，与用作对照的物质比较，符号的外显子更有或许进入脑肿瘤并减缓其成长。

因为外显子能够安全地进入大脑，李说，这种药物传递体系有望在神经疾病，如阿尔茨海默氏症和帕金森氏症中得到使用。

“期望有一天它能被用于医疗需求，”李说。“咱们已供给了这种办法。假如有人知道哪种基因组合能够治好某种疾病，但他们需求医治，那就来了。”